Gentherapie als Heilmittel für Mukoviszidose – Stand der Forschung

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Noch immer stellt Mukoviszidose (auch Cystische Fibrose – CF genannt) eine traurige Bilanz in der Rate der Todesfälle bei Erberkrankungen, besonders bei Kindern bis 15 Jahre dar.
Die Lunge ist dabei das am stärksten betroffene Organ bei Schädigungen. In den Schleimheuten befindliche Zellen sondern einen viskosen Schleim ab, welcher die Lunge verklebt und die Atemfunktion stark beeinträchtigt.

Zudem wird durch die Verklebung der Lunge ein Nährboden für Bakterien und Erreger geschaffen, die für CF-Patienten sehr gefährlich sind, da sie im Falle von Entzündungen die Lunge nachhaltig schädigen können.

Problematisch ist, dass CF-Patienten an einer Mutation des CFTR Gens leiden, welches dafür verantwortlich ist, dass der Wassergehalt der Zellen und der produzierten Sekrete reguliert wird. Fehlt dieses Gen oder ist es beschädigt, dann kommt es zur Erkrankung.

Neueste Gentherapien zielen darauf ab, das CFTR Gen zu behandeln. Ziel ist es nicht mehr Symptome zu behandeln, sondern den Gendefekt zu beheben – ein Hoffnungsschimmer für alle Mukoviszidose Patienten.

Erste Studien sind in der Lage positive Ergebnisse aufzuzeigen. Von 136 Patienten zur Gentheraphie bei Mukoviszidose zeigten die Patienten, welche mit der Gentherapie behandelt wurden signifikant bessere Lungenfunktionen im Vergleich zur Placebo-Gruppe. Zwischen den einzelnen Patienten herrschten noch Unterschiede im Grad der Verbesserung, da jeder Patient anders auf die Behandlung angesprochen hat, dennoch lassen die Ergebnisse hoffen und bilden die Basis für weitere Studien – erklärt Eric Alton vom Konsortium des Imperial College London.

Schon seit über 20 Jahren arbeitet die Forschung an Medikamenten und Heilmitteln für Mukoviszidose. Bis jetzt als unheilbare Krankheit abgeschrieben, bilden die neusten Forschungsergebnisse einen Lichtblick. Alton betont „Unsere Hoffnung ist es, die Lebenserwartung von Mukoviszidose-Patienten zu erhöhen und zudem ihre Lebensqualität zu verbessern.“

Die ersten Ansätze in Punkto Gentherapie liefern auf jeden Fall erste gute Ergebnisse, es bedarf hier aber weiterer Forschung zur Optimierung der Methoden. Dennoch ein guter Schritt in die richtige Richtung.

Quelle: http://www.medmix.at/gentherapie-bei-mukoviszidose-cystische-fibrose/
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmedhealth/PMHT0022782/


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